人民日报：干细胞技术治病前景可期

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最近，国际干细胞研究领域的重要突破仍在继续:ips细胞(诱导多能干细胞)已被用于培养三种微小器官:肝脏、胆管和胰腺；识别人类血液干细胞的关键调节因子，激活后可显著提高血液干细胞体外自我更新能力；揭示了如何利用干细胞培养成熟的胰岛素生产细胞，并发现了一种用干细胞治疗1型糖尿病的新方法...这些新的发展为干细胞技术在医学实践中的应用注入了新的动力。

长期以来，许多临床疾病，如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症，缺乏明确有效的治疗方法。如何治疗这些发病率越来越高的主要疾病已经成为医学界的一大挑战。以干细胞技术为核心的再生医学逐渐发展并成功应用于某些疾病的治疗，越来越受到患者的青睐。

干细胞具有超强的分化、更新和修复能力

据专家介绍，最早的干细胞疗法始于骨髓移植，而实验疗法早在20世纪60年代就开始了。到20世纪70年代，异基因骨髓移植已经广泛应用于血液系统疾病的治疗。然而，由于匹配的困难和骨髓资源的缺乏，很少有病人能得到帮助。20世纪80年代，出现了自体造血干细胞移植的研究。虽然其复发率略高于同种异体移植，但不存在匹配和骨髓来源的问题，因此被广泛使用。自体骨髓造血干细胞移植不仅可用于治疗白血病，还可用于治疗淋巴瘤和一些实体瘤。

干细胞有什么超能力？专家指出，简而言之，干细胞是一种可以“改变”的细胞。

首先，它具有自我更新的能力，能够在动物胚胎和组织中分裂并维持原始的未分化状态；其次，它有区分的能力，即“改变”的能力。在不同的培养条件下，它可以成为具有不同功能的不同种类的细胞；此外，它是一种处于原始阶段的细胞，在细胞发育过程中没有完全分化和不成熟。

“以血细胞为例，如果把血细胞的产生比作一棵多叶的树，那么造血干细胞就是一棵大树的树干，而红细胞和白细胞等其他血细胞则是树干上长出的枝叶。”中国科学院院士、中国科学院动物研究所所长周琦说。

与造血干细胞相似，我们体内几乎所有的组织和器官都含有干细胞，如神经干细胞、胰岛干细胞、生殖干细胞、间充质干细胞等。这些干细胞被称为成体干细胞，因为它们只能进一步分化成特定类型的细胞。如果成体干细胞像大树的树干，那么大树的根就是胚胎干细胞。

周琦解释说:“胚胎干细胞能够保持无限的自我更新特性，在一定条件下能够在体内分化成多种组织细胞类型，被认为是最具临床应用价值的‘万能细胞’。”

干细胞是一个大家庭，可以根据不同的标准来区分。例如，成体干细胞和胚胎干细胞是根据干细胞的来源分类的。根据其发育水平和分化能力，也可分为多能干细胞、多能干细胞和多能干细胞。

中国科学院广州生物医学与健康研究所所长、研究员裴端青说:“再生医学是用干细胞作为‘种子’，利用其优越的分化、更新和修复能力，培育新的器官和组织，以替代受损、自身患病或老化的器官。”

它在某些疾病的临床治疗中取得了初步成功

经过20多年的积累，我国干细胞研究取得了巨大成就，其应用领域也逐渐扩大。近年来，我国出台了一系列干细胞制备和临床研究的管理制度和规范，并提出了一批干细胞临床机构和临床研究项目。截至今年3月，已有4批35个干细胞临床研究项目由国家卫生和健康委员会和食品药品监督管理局备案。

其中，利用干细胞修复脊髓损伤已取得初步成功。在中国科学院遗传与发育生物学研究所，戴建武的研究小组开发了一种基于胶原蛋白的神经再生支架，它与植入患者脊髓的间充质干细胞相结合，可以引导脊髓再生。目前已有70例陈旧性完全性脊髓损伤患者参与临床试验，其中50%以上自主神经功能或感觉平面得到改善；近20例急性完全性脊髓损伤患者参加了临床试验，建立了更严格的急性脊髓损伤判定标准，部分患者运动功能明显改善。

戴建武的团队还使用胶原生物材料结合自体骨髓干细胞修复不孕患者的疤痕子宫壁，并成功引导子宫内膜再生。该小组共登记了200多个病例，截至2019年8月，已有56名健康婴儿出生。

“干细胞移植疗法、基于干细胞的药物筛选以及对疾病发病机制的进一步研究，将促进再生医学的发展，在临床上形成一种全新的治疗方法或‘药物’，提高人类生活质量，延长人类生命，治疗现有手段无法治愈的疾病。”周琪说道。

做好原创研究，让干细胞技术造福人类

接受采访的专家表示，虽然中国在再生医学研究和产品转型方面取得了很大进展，但仍存在一些值得关注的问题。

“例如，干细胞产品的政策监管应该与工业化进程相匹配。干细胞的制备、临床研究和转化需要建立科学合理的技术标准体系。这些问题需要政府监管部门、科研和临床工作者共同解决。”戴建武说道。

干细胞还有在昂贵的美容和非标准临床治疗中被滥用的隐患。“大量临床应用疗效不明的干细胞获取利润，导致了‘干细胞混乱’，对科学和市场发展产生了不利影响。”周琪说道。

专家说，只有从药物研发的路径管理中学习，我们才能避免“干细胞混乱”，使好的技术真正造福人类。

周琦指出，目前，我国干细胞研究取得了快速进展，论文数量和影响因素等主要指标已进入世界前列，但应该清醒地看到，真正具有领先地位的工作还很少。“从概念到以前的理论基础和核心技术创新，它主要是由发达国家的科学家提出的。我们必须追求自己的源头创新。”

为进一步增强我国干细胞领域的原始创新能力和研究实力，中国科学院在“干细胞与再生医学”战略试点项目的基础上，启动了“器官重建与制造”战略科技试点项目，围绕体外、原位和异体再生等新技术和新理论进行了科学探索。

裴端庆说，根据目前的发展趋势，ips细胞技术仍然是干细胞技术发展的重点，因为这种方法可以合理地改变细胞的命运，而空对于进一步的优化和创新相对较大。

专家指出，作为一项革命性的新技术，干细胞研究和临床试验不会一帆风顺，但从国内外取得的进展来看，利用干细胞技术帮助治疗人类重大疾病有着广阔的前景。